嬰幼兒教育描述：：動脈網： 受2021年下半年開始的“資本寒冬”影響，2022年整個創新藥領域表現相較前兩年的“熱”而顯得有點“冷”，但這份冷不等于消極，而是冷靜和理性。 對于投資人來說，2022年逐漸摒去了前兩年由于受大環境裹挾而生出的內心浮躁，開始冷靜分析大環境中的變與不變，理性思考究竟什么樣的創新才是適合中國市場的創新以及著眼于全球市場應該如何平衡投資的收益與風險。對于創新藥企而言，資本突然下降的熱情讓他們開始冷靜分析當前所處的競爭市場，理性思考自身團隊的優勢以及應該如何揚長避短以發揮團隊最大力量，專注與定力重歸內心，對于任何挑戰，他們已做好準備。 2022年創新藥領域的變化以多種方式呈現：政策發布、投融資事件、企業產品布局策略、技術成果、BD交易……但核心反映的還是創新藥企和投資人的內心，他們對于現狀的思考從而做出的動作調整、對于未來趨勢的洞察和隨之而來的行動布局。 動脈網蛋殼研究院復盤分析了2022年創新藥領域的重要變化并展望2023值得關注的賽道，撰寫了《2022創新藥年度白皮書》，希望以下內容能為產業人士在新一年的工作帶來更多思考，相信2023的步伐會走得更加穩健踏實，并繼續火力全開。 《2022創新藥年度白皮書》目錄 （獲取本報告全文，請掃描二維碼添加小助手，添加后請主動詢問） 以下為白皮書簡要內容。 2022年創新藥領域新洞察 1、政策：進一步規范創新藥領域發展，引導創新藥企進行差異化創新 根據動脈橙數據，截至2022年12月20日，共有49條與生物醫藥相關的政策發布，主要圍繞加快生物醫藥產業的高質量發展、規范生物醫藥行業發展等方向展開，以及在基因與細胞治療、抗體藥、CXO、核藥等領域出臺專門政策規范和加快相關領域的發展。 圖表1 2022年促進生物醫藥領域加快發展的部分政策（數據來源：動脈橙數據庫） 2022年，為科學規劃和系統推進我國生物經濟高質量發展，國家發展改革委印發了《“十四五”生物經濟發展規劃》，這也是我國生物經濟領域的首個頂層設計。包括深圳、云南、黑龍江、廣州等省市根據自身情況也紛紛發布了十四五相關發展規劃，以加快和推動各省份生物經濟高質量發展。對如何打造千億級生物醫藥產業集群提出了具體目標和規劃，并在涉及到地方政策的落實細則時將政策落實到具體的執行部門，明確了任務分工及時間要求。 包括重慶、黑龍江、福建、浙江、深圳等還出臺了支持和加快生物醫藥產業高質量發展的具體政策措施，其中多個省市為了支持創新藥物研發及產業化，下了更大的一場“政策紅包雨”。如濟南市人民政府在《關于加快生物醫藥與大健康產業高質量發展的若干政策措施》中提到，對新獲批上市的1類新藥由原有每個品種獎補2000萬元提高到3000萬元，對處在臨床試驗研究階段的1類、2類新藥項目，獎補力度也有較大幅度的提升。 在促進生物醫藥產業發展的政策中，比較重磅的還包括2022年5月，國家藥監局綜合司發布《中華人民共和國藥品管理法實施條例（修訂草案征求意見稿）》，對包括罕見病、兒童藥在內的領域制定了支持力度較大的鼓勵政策。 圖表2 2022年規范生物醫藥領域發展的部分政策（數據來源：動脈橙數據庫） 為進一步規范生物醫藥行業發展，包括國家藥監局綜合司、國家藥監局藥品審評中心、國藥局核查中心在內的多個部門在2022年發布了多項政策。中共中央辦公廳、國務院辦公廳在2022年3月印發的《關于加強科技倫理治理的意見》是我國首個國家層面的科技倫理治理指導性文件，也是繼國家科技倫理委員會成立之后，我國科技倫理治理的又一標志性事件。 2022年8月，國家藥監局藥審中心連續發布三份征求意見稿，再次強調應將最佳支持治療(BSC)納入臨床試驗設計，避免次優治療作為對照。這些征求意見稿一旦轉正，意味著新藥要上市，必須要前瞻性的預測自身產品上市申報時的標準療法能否優于標準療法，如果不能，會不會有被拒風險。 圖表3 2022年針對CGT、抗體藥、CXO、核藥等細分領域出臺的專門政策 （數據來源：動脈橙數據庫） 2022年，生物醫藥的細分領域迎來了更針對性的政策，包括CGT、抗體藥、CXO、核藥等領域，特別是CGT 領域的政策最多，受到高度關注和支持。另外，為避免ADC、雙抗研發再現PD-1紅海局面，抗體藥領域出臺多項政策以引導企業合理確定研發立項。包括上海、海南在內的區域重點關注CXO領域發展。“小眾”領域核藥，臨床指導原則先于非臨床出臺，對產業發展釋放積極信號。 2、投融資：資本投小、投早現象明顯，最青睞CGT、CXO ◆ 全局：2022年投資人出手整體謹慎，更青睞發展更早期、估值更小的創新項目 從融資總金額和數量來看，整體融資熱度下降。2022年生物醫藥領域（融資總金額172.14億美元，融資事件548起）相比2021年（融資總金額386.04億美元，融資事件714起）有較大下降，且不及2020年（融資總金額318.62億美元，融資事件485起）。 2020年新冠爆發使醫療保健和生物技術的增長需求的得到熱切關注，但進入2022年，曾經火熱的資本和賽道，隨著創新產品商業化表現乏力、醫保政策的“殺價”、創新研發內卷等，資本市場對于創新藥的期待值下降。在一級市場，投資人更加謹慎，整體投融資遠不及去年。 2022年，資本投早、投小的趨勢愈發明顯。 2022年生物醫藥領域過億美元級融資事件達到近5年新低（占比當年所有披露金額的融資事件11%，共47起），而百萬美元級及以下的融資事件占比創近三年新高（占比當年所有披露金額的融資事件31%，共132起）；說明資本在2022年對于大額投資更加謹慎，更加偏愛小額投資。 2022年生物醫藥領域B輪及B輪以前融資事件占比明顯提高——融資事件占所有披露輪次的融資事件81%，高于2018-2021年的任何一年，產業資本更加偏向早期投資。 ◆ 細分領域：CGT、CXO最受資本青睞，AI+新藥、核酸藥物等新興技術賽道發展潛力大 2022年，CGT領域投融資熱度最高（融資事件116起，融資總金額179.13億元）。其次，CXO領域維持往年融資火熱態勢，融資總金額153.28億元，融資事件68起。抗體藥賽道（單抗、雙抗、ADC等）以81.75億元的融資規模拿下2022年年度生物醫藥領域融資排名第三。、 抗體藥賽道多家企業IPO，AI+新藥、核酸藥物、CGT等新興技術賽道處于融資早期、發展潛力大。融資輪次在一定程度上反映了領域的成熟度：包括榮昌生物、樂普生物、邁威生物等多家企業上市的抗體藥賽道明顯中后期融資事件（B輪以后融資占比45%）更多，而新興技術賽道像AI+新藥（95%）、核酸藥物（95%）、基因與細胞治療（93%）、核藥領域（83%）早期融資事件（B輪及B輪以前融資）數量更多，發展潛力更大。 重資產領域，核藥、CXO企業“最吸金”。2022年，核藥和CXO過億級融資事件占比最大（分別為71%、69%），核藥領域備受追捧，是過億級融資事件占比最高的細分賽道，單筆融資金額達到1.26億元，且多為早期融資事件（B輪及B輪以前融資事件占83%）。對于賽道吸金高的背后原因，輻聯醫藥首席財務官吳藝霞女士解釋，核藥屬于交叉領域，行業壁壘高，專業人員稀缺，又是重資產行業，通常需要企業有較為雄厚的資本作為支撐。 3、重大進展：雙抗、CGT全球獲批最多的年份，國內AI+新藥新增12項臨床資產 ◆ 抗體藥：國內首款雙抗上市，開啟商業化浪潮，抗體藥企在出海浪潮中彰顯研發實力 雙抗概念于1960年首次推出，由于技術復雜，涉及基因工程、雜交瘤技術、生物大分子重組等跨學科多技術領域，60多年時間全球僅有四款產品獲批（Catumaxomab、Blinatumomab、Emicizumab、Amivantamab），其中Catumaxomab因銷售市場表現不佳，于2017年退市。 經歷漫長的探索期，2022年是雙抗產品上市的爆發期——僅一年上市的雙抗產品（5款），已然超過過去幾十年獲批產品數量的總和。2022年6月，我國首款自研雙抗藥物（Cadonilimab，中文名：卡度尼利單抗）的上市，正式開啟了國內商業化浪潮。 國內有超30家企業涉足雙抗研發，共有300余款藥物在研，近100款進入IND階段，康寧杰瑞、百濟神州、恒瑞醫藥、信達生物、貝達藥業、澤璟制藥等是代表性玩家。 2022年，中國前10大 License-out交易總額高達145億美金，已高于2021年全部交易總額（30起，133億美元）。 圖表12 2022年中國前10大license-out藥物交易（數據來源：柏思薈） 抗體藥（包括單抗、雙抗、ADC）無疑是其中的主角，占據7項。其中，科倫博泰與默沙東于2022年12月22日進行的ADC藥物license-out交易和康方生物與Summit Therapeutics達成的雙抗藥物license-out交易，均創下了當時中國新藥海外授權的新紀錄。 緊接PD-1之后，ADC、雙抗正在引領又一波火熱的研發風潮，成為新的熱門競爭領域。國內中大型企業在這些領域進行重點發力，包攬了大部分臨床管線。但也有一小部分企業憑借特色競爭優勢，探出一條路來，并獲得全球市場認可。如博奧信依托內部專有的H³（高通量，高含量，高效率）抗體發現平臺、SynTracer® 高通量抗體內吞篩選平臺以及Flexibody™雙功能抗體技術平臺，開發了超20款差異化藥物管線（其中5款已進入臨床），與包括Pyxis、Celldex、OBI、ImmunoGen及正大天晴等在內的全球數家優秀藥企達成12項全球開發戰略合作。 ◆ CGT領域：全球獲批藥物數量創新高，首款通用型T細胞免疫療法獲批上市 2022年，全球范圍內共有8款細胞和基因療法獲批上市，創下歷史新高。 圖表13 2022年全球獲批的CGT療法（數據來源：藥明康德公眾號） 從獲批的適應癥上看，今年問世的基因療法以罕見病為主，在某些疾病領域實現零的突破，實現首款基因療法獲批——首款直接注入大腦的基因療法，以及首款治療血友病B成人患者的基因療法等。 細胞療法方面，傳奇生物（NASDAQ: LEGN）自研的細胞治療產品西達基奧侖賽（英文商品名：CARVYKTI）在美國、歐洲、日本陸續獲批上市。12月，全球首款“現貨型”同種異體T細胞免疫療法獲批，代表了細胞療法領域的新突破。 ◆ AI+新藥進入理性發展期，國內11家企業共新增12項臨床資產 在臨床進展方面，相較于2021年僅有少數幾家AI+新藥企業將管線推進臨床的情況，2022年國內有更多的AI+新藥企業收獲AI管線臨床資產。 一些發展飛速卻顯得有些低調的AI藥企，如埃格林醫藥利用自有AI藥物研發平臺開發了2款AI Me-Only新藥管線（EG-301、EG-101）。其中用于治療眼底干性黃斑病變的口服藥物EG-301，在2022年2月獲FDA批準，進入二期臨床。為實現差異化開發以提升新藥開發成功率，公司此前對全新靶點、病機、眼內藥效、溶酶體藥代和開發風險均進行了深入探討和預測。另外一家企業銳格醫藥，也在2022年4月宣布將自研的新型口服小分子GLP-1受體激動劑RGT-075，在美國完成II期臨床試驗首例患者給藥。 一些在行業深耕多年、頗有名氣的AI藥企，如冰洲石科技，分別于2022年4月和8月宣布將此前已經在美國開展1期臨床的AC0682產品和AC0176產品，獲得NMPA的IND批準。英矽智能繼2022年2月在新西蘭完成抗纖維化小分子抑制劑ISM001-055（用于治療特發性肺纖維化）的1期患者給藥后，7月完成了臨床1期的國內患者給藥。2022年6月，劑泰醫藥自主研發的2.2類改良新藥MTS004口崩片獲CDE批準IND。 一些快速成長的行業新銳，如中以海德，利用AI大數據技術研發的首款乙肝治愈性藥物HDM-8421034啟動臨床試驗。宇耀生物，自研的新一代EP4受體小分子拮抗劑YY001臨床試驗申請獲得NMPA批準。費米子基于自主研發的Drug Studio AI藥物發現平臺高效開發的FZ002管線（用于治療慢性疼痛）于2022年4月申報中美IND，10月正式獲得NMPA受理，將于2023年2月中國臨床1期FIH。據悉，FZ002項目為非成癮性鎮痛靶點，將成為全球第二、國內首個進入臨床的同靶點藥物。德睿智藥自研的GLP1-RA小分子口服藥物MDR-001獲得了美國FDA針對肥胖適應癥的新藥臨床批件。 Alphafold2的推出解決了生物學界長達50年的蛋白質空間結構預測難題，同時也讓AI+新藥行業受到行業的更多關注，持續不斷地吸引更多優秀產業人才加入AI+新藥行業。如2022年1月，被業界譽為“AI蛋白質折疊技術奠基人”的知名計算生物學家許錦波教授創立分子之心，并于4月宣布完成由紅杉中國領投的數千萬美元天使輪融資。2022年9月，碳硅智慧完成由聯想創投、聯想之星聯合領投的5000萬元天使輪融資，該公司由擁有二十年人工智能領域經驗、曾任格靈深瞳CTO及360集團副總裁兼人工智能研究院院長的鄧亞峰，聯合擁有二十余年計算機驅動藥物設計經驗的浙江大學藥學院求是特聘教授侯廷軍創立。 未來幾年，國內將會有更多由AI設計的藥物進入臨床階段，有效性概念驗證（POC，Proof of Concept）階段的AI藥物不再是個例。短時間內，AI+新藥相關管線的成與敗均屬于正常現象，并不會改變行業長線蓬勃發展的大勢。未來三年是看各家AI+新藥產出結果和研發實力的關鍵窗口期。 細分領域創新內涵解讀 基于動脈網蛋殼研究院對2022年創新藥領域的年度總結回顧，本部分內容將重點分析CGT與CXO兩大行業廣泛關注板塊，包括細胞治療、基因治療、CXO、CGT CXO四個細分領域的內容。 1、細胞治療：攻克實體瘤、通用型產品的臨床新風向與廣泛注重創新、差異化的資本 從產品獲批上看，國內企業獲批/提交NDA上市申請的細胞治療產品仍以血液瘤為適應癥的CAR-T療法為主。 但行業已然在孕育新變化。 從細胞治療產品臨床申報的情況來看，在適應癥方面，在2022年國內企業獲批開展臨床試驗的細胞療法產品中，有10款是針對血液瘤開發，15款是針對實體瘤開發，針對實體瘤開發的細胞療法產品“風頭”已經蓋過了“血液瘤”。 在細胞療法類型方面，除了眾所周知的CAR-T，還有包括UCAR-T細胞療法、TCR-T細胞療法、TIL細胞療法、RAK細胞療法、STAR-T細胞療法、DNT細胞療法、MTCA-CTL細胞療法、MASCT細胞治療等新型細胞療法產品的身影開始出現，相繼邁入臨床。 圖表16  國內細胞治療企業2022年產品臨床獲批情況（數據來源：動脈橙數據庫） 除了已經獲批開展臨床試驗的23家企業，還有另外11家企業的細胞療法產品已經提交了IND申請且已獲得NMPA受理，其中同樣以針對實體瘤開發的細胞療法為主（8款，占比73%），細胞療法類型多種多樣。 投融資方面，資本廣泛注重有創新、差異化的項目，在通用型細胞療法方面最舍得“花錢”。2022年國內細胞治療領域共發生融資時間73起，融資總金額為71.91億元。其中，UCAR-T、CAR-NK、iPSC來源CAR-iNK、體內CAR-T等通用型細胞療法由于為患者帶來了更多潛在治療選擇，未來市場想象空間巨大，因此成為資本“寵兒”。 具體來講，2022細胞療法領域的融資事件多集中在干細胞療法（15起融資事件，融資總金額3.67億元）、實體瘤治療（13起融資事件，融資總金額12.5億元）、通用細胞療法（12起融資事件，融資總金額15.29億元），或是NK（7起，8.2億元）、TIL（3起，9.17億元）等細分領域，專注于血液瘤自體CAR-T早期項目的基本沒有。可見在經過早期國內血液瘤CAR-T同質化競爭，以及經歷了生物醫藥市場融資寒冬期后，有創新、有差異化的項目更受資本青睞。在h政策的支持下，我國干細胞產業醫學研究和應用邁入了快速發展的階段。雖然現階段的干細胞治療也受到一些質疑，但一項新生的技術需要時間檢驗。以血液瘤為主過渡到以實體瘤為主的免疫細胞療法，在癌癥中占比超過90%的實體瘤無疑是未來征戰的主戰場。 從CAR-T扎堆到多樣化發展不同免疫細胞療法，解決臨床需求和成本問題是核心。相比生產繁瑣耗時、個性化定制成本較高，價格昂貴的自體CAR-T細胞療法，通用型細胞療法既對腫瘤有殺傷力又能夠大規模生產，能夠顯著增加細胞療法的可及性，成為更符合細胞治療商業化應用的理想形式。不過，CAR-NK/CAR-iNK療法的領頭羊企業Fate Therapeutics在2023年開初卻向市場釋放了一個不太積極的信號，或會一定程度上影響到市場對于該療法的積極性。但CAR-NK安全性好、異體等基本面優勢仍然存在，臨床探索仍然值得進行并期待重大療效突破。細胞治療領域細分領域具體分析見白皮書。 2、基因治療：臨床主場為AAV基因治療，融資領域基因編輯的潛力已在顯現 全球多款AAV基因療法商業化成功的先例，給AAV賽道帶來了相對較高的確定性，AAV基因療法也成為2022年國內管線步入臨床的基因治療企業最多的細分領域。國內目前布局基因編輯技術的公司不在少數，但進入臨床的藥物相對較少，或許是基因編輯領域技術難度更高、在我國起步更晚。 一級市場投融資領域的情況與臨床申報表現出了差異性。2022年布局基因編輯技術的公司，相比AAV基因療法公司似乎更受資本青睞，代表了產業未來的新發展風潮，這一點正和國外基因治療市場目前的發展情況相似。 早些年，在基因編輯公司還沒上市時，AAV平臺公司炙手可熱，但近幾年隨著基因編輯技術的發展，基因編輯開始受到資本熱烈追捧，技術一代代更新，融資金額不斷創新高。由于基因編輯技術的核心底層專利主要掌握在國外部分公司、學術機構手上，我國目前的基因編輯公司起步較晚，現有研發實力與國外同類公司還存在一定差距，有待進一步提升。目前我國基因治療領域處于發展早期，有較大的發展空間以及更多的發展機會。2023年是關鍵的起步期，2024年或能收取果實。表觀遺傳編輯、堿基編輯、先導基因編輯等是可實現更安全、效率更高的新型基因編輯技術，近兩年在國外發展風頭正盛，這些新技術的誕生為行業帶來了巨大的想象空間，是2023年值得關注的新賽道。目前國內已經有一些公司的技術路線走在國際前沿并且得到資本關注。包括邦耀生物、新芽基因、華毅樂健、益杰立科在內的多家公司已經開始布局，其中幾家在2022年獲得融資。針對這部分前沿技術的發展，本次白皮書中做了詳細分析。 3、CXO：專、精是“吸金”基本面，國際化成為核心競爭要素 作為行業“賣水人”，CXO始終做著“旱澇保收”的業務。雖然2022年受國際環境影響，二級市場板塊出現較大波動，但一級市場對于CXO的熱情依舊沒有停歇。2022年，CXO以融資總金額153.28億元奪下創新藥領域融資第二排名，共發生融資事件68起。 基于調研訪談及案頭研究，CXO持續火熱，原因主要在于三方面（具體分析見白皮書）： ▷ 國內醫藥行業從仿制藥向創新藥的戰略轉移，助力CXO產業鏈迅猛發展。 ▷ 近年來新藥開發難度不斷提升，新藥研發成本進一步提升和研發周期不斷增長。 ▷ 國內CXO能力不斷提升、中國市場的資源成本優勢，吸引跨國藥企的CXO訂單向國內轉移。 2022年的CXO行業，帶有明顯的特色標簽——專、精、國際化。CRO的產業趨勢是對專業性的要求越來越高，對于研發策略和頂層設計的依賴性更強，“專、精”成為資本選擇投資一家創新CRO基本面。隨著國內企業的發展，涉及領域日益廣泛，門類越來越多樣，產品日趨專業化，而醫藥研發環節的技術差異性大，許多大的公司不能提供專業性的指導和服務，為一些專業背景強的新興企業提供了成長和競爭機會。 出海是大勢所趨，“國際化”成為新一代創新CRO企業的核心競爭要素。近年來國內創新藥實力增強、國內創新藥降價壓力持續存在，國內企業迫切需要打開海外市場。2022年license out總交易金額創下歷史最高，前十大license out交易金額超過2021年所有license out交易金額總和，體現國內企業的研發實力。我國醫保基金是醫療支出的主要來源，政府掌握核心議價權，支撐高風險創新藥研發的全新支付方式尚不明朗。中國患者群體雖然更大，但國內市場空間相比全球市場卻差別懸殊。 舉個具體例子，以國內兩款已獲批CAR-T療法的商業化來看，復星凱特的奕凱達和藥明巨諾的倍諾達商品定價分別為120萬元/針和129萬元/針，海外的CAR-T療法，以傳奇生物的西達基奧侖賽為例，定價為46.5萬美金（約合人民幣320萬元），大概是國內CAR-T療法價格的近3倍，但其一個季度（2022年Q3季度西達基奧侖賽銷售額約為 5500 萬美元）的銷售額已然超過了國內2款CAR-T療法在2021年度的銷售額總和（奕凱達、倍諾達在2021年分別實現銷售額約1億元、3079.7萬元），無論是產品定價還是銷售成績，國內CAR-T產品表現顯然不及海外。 因此，走向國際化，提升全球市場競爭力，采取國內外同步研發、開展國際多中心臨床試驗，最終實現“中國+海外”雙市場回報，成為中國優秀創新藥企的一致選擇，也是行業的大勢所趨。但出海的挑戰也顯而易見，全球各地審評審批機制差異斐然，面對全球市場繁瑣且嚴格的新藥研發和審批流程，中國創新藥企需要專業化和國際化的CXO。 4、CGT CXO：優質產能依舊稀缺，仍潛藏大量發展機會 CGT CXO是CXO領域中尤為值得關注的細分領域。2022年，CGT CXO共發生29起融資事件，總金額達到85.1億元，占比CXO領域融資總金額56%，均筆融資金額達到2.9億元。 CGT CXO在眾多CXO細分領域中尤為火熱的原因，一是近幾年CGT火熱發展帶動，二是CGT藥物更高的研發生產門檻卻面臨優質人才短缺的困局（具體分析見白皮書）。 但即使該領域熱鬧非凡，不少產業人士表示，目前CGT領域的優質產能依舊很少。藍馳創投董事總經理戎璟也認為，中國CGT CXO領域公司的整體水平參差不齊，來自海外一線CGT CXO的優質人才非常少。 出海是大勢所趨，CGT CXO企業要想在領域具備話語權收獲大量客戶，獲得海外訂單是公司能力和服務水平的證明。而FDA對于CGT產品的高監管高要求，使得海外生意并不那么好做。未來如果有做過獲得FDA批準CGT產品的團隊加入國內CGT CXO賽道，無疑有很大的機會。 2023年創新藥發展趨勢展望 1、AI+新藥：AI+新療法大有可為，AI賦能臨床試驗降本增效值得關注 2022年細分領域融資方面，基于在產業發展成熟度、研發風險、產業生態配套三方面的優勢，小分子藥物研發依舊是AI最成熟的落地領域。與此同時，隨著技術的逐漸成熟，AI賦能新藥物形式研發的公司也開始嶄露頭角，受到資本越來越多的關注。 資本布局AI+新療法領域的頻率和總金額已經高過AI+傳統化藥——2022年AI+新療法的融資事件共22件，融資總金額29.3億元，超過AI+傳統化藥領域的融資事件（16起）與融資總金額（17.5億元），可明顯看出資本對于AI+新療法的喜愛。 新藥物形式領域蘊藏著更大的發展機會，AI目前在新藥物形式領域發展早期就開始介入，具有廣闊的發展前景。未來，伴隨化合物庫、基因組學、單細胞測序、蛋白質組學等領域進一步發展和突破，AI+新療法領域無疑將有更好的表現和更多的機會，值得產業投以關注。 此外，隨著AI在新藥研發的價值鏈不斷延長，AI賦能臨床試驗的公司也開始被資本關注和發掘。隨著未來臨床階段試驗數據進一步數字化、相關監管政策更加成熟以及技術的發展，AI在臨床階段進行降本增效十分可期。 2、核酸藥物：環狀RNA等前沿創新值得關注，核酸遞送系統仍是突破口 隨著生物學技術的不斷發展，核酸藥物因其在疾病診斷和治療方面的巨大應用潛力而備受行業關注。2022年，國內核酸藥物領域共發生融資事件43起，融資總金額61億元。B輪之前融資事件占比95%，說明該賽道處于發展早期，有很大發展潛力。 多款mRNA疫苗及多款重磅ASO和siRNA藥物的上市，讓核酸藥物的成藥性風險已基本釋放，LNP和GalNac的出現也已經部分解決了遞送難題。藍馳創投董事總經理戎璟表示，如果未來遞送系統能夠延展到特異靶向其他的臟器，將會進一步催生核酸藥物的發展，這將為行業帶來無限的想象空間。 另外，從成本和臨床需求的角度來看，核酸藥物尤其符合中國市場的需求——以PCSK9靶點為例，siRNA藥物Inclisiran可以做到半年一針，而PCSK9的單抗需要每月2針，安進的PCSK9單抗Evolocumab于2015年上市，在2021年全年的銷售額達到11億美金。 對于包括環形RNA內的一線前沿創新，不少投資人也報以積極關注。目前國內有多家初創企業如圓因生物、環碼生物、科銳邁德等在專注開發環形RNA療法，其中圓因生物、環碼生物在近兩年合計完成超5億元的融資，足見資本對其的青睞程度。（具體分析見白皮書） 3、核藥：政策不斷加碼，頂級風投重押，生產和供應難題既是挑戰也是機遇 隨著近些年技術的不斷發展以及政策的加持，核藥在2022年的受關注度蹭蹭上漲。 2022年3月，諾華靶向前列腺特異性膜抗原（PSMA）的放射性藥物Pluvicto獲FDA批準治療前列腺癌，標志著核藥領域的又一個重大進展。國內多家核藥創新企業在2022年陸續宣布完成新一輪融資，頭部投資機構如紅杉中國更是領投2022年核藥領域2起最大融資事件。 2022年11月，輻聯醫藥的又一項大動作再次讓國內產業人士的目光聚焦到核藥領域——宣布將以2.45億美元（約合人民幣16.8億元）收購Focus-X Therapeutics公司，強化以多肽為配體的核藥研發管線。Focus-X是位于美國新澤西州的一家基于自身專有多肽工程技術開發靶向放射性藥物來治療癌癥的創新公司。到2022年底，行業內對核藥領域的關注探討已經遠遠超過年初。對于2022年仍彌漫在“資本寒冬”的生物醫藥行業而言，核藥領域就像一匹“黑馬”，以迅雷不及掩耳之勢沖入大眾視線。 隨著越來越多的放射性藥物面世，核藥行業正在逐漸走向成熟。根據Medraysintell 數據，2019年全球核藥市場規模約60億美元，隨著越來越多的核藥上市，將推動2030年全球核藥市場達到300億美元左右。 我國自1956年開始放射性同位素研制工作，核藥市場起步稍晚，和歐美國家差距較大。但隨著技術的不斷積累，我國核藥領域已進入快速發展時期。且核藥領域面臨的生產和供應核心難題，反而讓中國的核藥企業擁有了更多發展機會和發展空間。近幾年國內核藥行業涌現了越來越多的Biotech公司，恒瑞、遠大醫藥等傳統藥企也紛紛進入到核藥領域。 越來越多核藥的陸續獲批、國內核藥老兵和新秀在研發上的不斷發力，以及包括紅杉在內的頭部機構的重金支持、政策的不斷加碼，2023年核藥領域會發生哪些驚喜，值得關注和期待。 以上為報告主要內容節選，掃描二維碼添加小助手獲取報告全文，添加后請主動詢問。 *報告參考資料 1、國內外基因治療明年爆點展望.豐碩創投 2、CXO，醫藥“賣水人”為何受追捧？.星圖金融研究院 3、CXO龍頭盡數入局，19家企業大舉進發，但真的需要這么多CGT CDMO嗎？.動脈新醫藥 4、【首發】濟因生物獲數千萬元天使輪融資，加速推進通用型細胞療法開發.動脈新醫藥 5、批準數創新高，一文看懂細胞和基因療法最新趨勢.藥明康德 6、雙抗潮頭，倍道而進.西南證券研究發展中心 7、多個企業攜創新技術重兵布局，核藥雙寡頭格局即將松動？.動脈新醫藥 *封面圖片來源：123rf 近 期 推 薦 聲明：動脈網所刊載內容之知識產權為動脈網及相關權利人專屬所有或持有。未經許可，禁止進行轉載、摘編、復制及建立鏡像等任何使用。 動脈網，未來醫療服務平臺 云淡風輕1114： 遠大醫藥(00512)你們賣出了嗎？ 7X24快訊： 【遠大醫藥旗下兩款藥物進入國家醫保目錄】1月18日，國家醫保局公布了新版醫保目錄。遠大醫藥旗下遠大九和的兩款與瑞士諾華合作的哮喘領域創新治療藥物——恩卓潤（茚達格莫吸入粉霧劑II）、恩明潤（茚達特羅莫米松吸入粉霧劑II、III）三個品規全部列入新版《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2022年版）》（簡稱：《國家醫保目錄（2022年版）》）乙類范圍。（中證報） 經濟觀察報： 經濟觀察網 記者 瞿依賢1月18日，2022年國家醫保藥品目錄調整新聞發布會召開，共有111個藥品新增進入目錄，3個藥品被調出目錄。從談判和競價情況看，147個目錄外藥品參與談判和競價（含原目錄內藥品續約談判），121個藥品談判或競價成功，總體成功率達82.3%。談判和競價新準入的藥品，價格平均降幅達60.1%。 本輪調整后，國家醫保藥品目錄內藥品總數達到2967種，其中西藥1586種，中成藥1381種；中藥飲片未作調整，仍為892種。從患者負擔情況看，通過談判降價和醫保報銷，本次調整預計未來兩年將為患者減負超過900億元。 國家醫保局2018年成立以來，連續5年開展藥品目錄調整工作，累計將618個藥品新增進入目錄范圍，同時將一批療效不確切、臨床易濫用的或被淘汰的藥品調出目錄。 引入談判機制是國家醫保目錄調整最重大的變化之一。2018年以來，前4次準入談判累計250種藥品通過談判新增進入目錄，價格平均降幅超過50%。 其中，2019年參與談判的119種藥品中，有70種藥品談判成功，平均降幅60.7%；2020年參與談判藥品為162種，119種藥品談判成功，平均降幅50.64%；2021年參與談判的85種藥品，67種談判成功，降價幅度為61.71%。 具體到這次調整，60.1%的降價幅度則跟往年持平。國家醫保局稱，自2018年以來，創新藥進入醫保速度明顯加快，常用藥品價格水平顯著下降，重大疾病和特殊人群用藥保障水平大幅提升。下一步將狠抓新版目錄落實落地，同時做好新冠病毒治療藥物價格引導及醫療費用保障。 談判準入 111種新納入的藥品，3種為目錄外非獨家藥品直接調入，均為國家集采中選品種；17種為目錄外非獨家藥品通過競價準入的方式被調入；91種為目錄外獨家藥品通過談判準入方式被調入；另有3種國家藥監部門注銷文號的原目錄內藥品被調出。 發布會介紹，本次醫保談判全力支持新冠病毒感染治療。連續第三年將新冠治療用藥作為醫保目錄準入條件，阿茲夫定片、清肺排毒顆粒等2個藥品通過談判降價將正式納入國家醫保藥品目錄。第十版新冠病毒感染診療方案涉及的25個已上市藥品中，21個品種已被正式納入國家醫保目錄。 此前，國家醫保局稱新冠口服藥Paxlovid因生產企業輝瑞投資有限公司報價高未能談判成功。而根據18日公布的談判視頻，經過幾輪磋商，阿茲夫定最終以11.58元/片/3mg的價格談判成功，正式納入醫保目錄。 國家醫保局醫藥服務管理司副司長黃心宇表示，雖然默沙東的新冠口服藥莫諾拉韋沒有納入新版目錄，但后續仍會進行國家醫保談判。 國家醫保局表示，醫保談判繼續支持重點領域藥品進入目錄。支持國產重大創新藥品進入目錄，本次共計24種國產重大創新藥品被納入談判，最終奧雷巴替尼等20種藥品談判成功。同時，有7個罕見病用藥、22個兒童用藥、2個基本藥物被成功納入目錄，重點領域藥品保障水平進一步提升。 多款抗癌藥納入 經濟觀察網梳理發現，新納入醫保的奧雷巴替尼（商品名：耐立克）是亞盛醫藥（06855.HK）的原創1類新藥。這款藥物是中國首個且唯一獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑，也是伴T315I突變慢粒的唯一治療藥物，獲“十二五”、“十三五”國家“重大新藥創制”專項支持，具有全球同類最佳（Best-in-class）潛力。該品種于2021年11月獲批在中國上市。 亞盛醫藥董事長、CEO楊大俊表示，作為剛剛進入商業化階段的中國創新藥企業，亞盛醫藥非常希望能夠以合理的價格進入醫保，通過提升臨床用藥可及，惠及患者亦推動銷售增長。耐立克®醫保談判的結果超他預期。 再鼎醫藥（09688.HK）旗下的擎樂®（瑞派替尼）和紐再樂®（甲苯磺酸奧馬環素）的靜脈輸注劑型也談判成功納入醫保。其中擎樂用于治療已接受過包括伊馬替尼在內的 3 種及以上激酶抑制劑治療的晚期胃腸間質瘤（GIST）成人患者，紐再樂用于治療社區獲得性細菌性肺炎和急性細菌性皮膚和皮膚結構感染。 武田中國今年新增三款創新藥物列入2022版醫保目錄，包括罕見病全球創新藥拉那利尤單抗注射液、腫瘤靶向藥物布格替尼片與注射用維布妥昔單抗，覆蓋遺傳性血管性水腫（Hereditary Angioedema, HAE）、ALK陽性非小細胞肺癌與CD30陽性淋巴瘤疾病領域。 罕見病用藥方面，渤健公司的多發性硬化（Multiple Sclerosis , MS）領域藥物富馬酸二甲酯腸溶膠囊也成功納入醫保。2021年12月，渤健的氨吡啶緩釋片在中國獲批半年后也被納入國家醫保，因此渤健在中國多發性硬化疾病領域擁有兩個醫保藥物。 百時美施貴寶旗下全球首個且目前唯一紅細胞成熟劑利布洛澤®（通用名：注射用羅特西普）也同樣納入新版醫保目錄，用于β-地中海貧血成人患者的治療。這是首款納入國家醫保目錄的β-地貧創新治療藥物，也是十余年來首個針對β-地貧無效造血的創新藥物。 跨國藥企方面，諾華是“大贏家”，共14款創新藥物及新適應癥納入2022年國家醫保藥品目錄，包括7個產品及新適應癥——奧法妥木單抗注射液、司庫奇尤單抗注射液、注射用奧馬珠單抗、甲磺酸達拉非尼膠囊、曲美替尼片、依維莫司片以及艾曲泊帕乙醇胺片。此外，西尼莫德片、鹽酸芬戈莫德膠囊、塞瑞替尼膠囊、注射用醋酸奧曲肽微球、培唑帕尼片、布林佐胺溴莫尼定滴眼液以及布林佐胺噻嗎洛爾滴眼液共7個產品的原目錄內適應癥均續約成功。 遠大醫藥（00512.HK）旗下北京遠大九和藥業有限公司兩款與諾華合作的哮喘領域創新治療藥物——恩卓潤®（茚達格莫吸入粉霧劑II）、恩明潤®（茚達特羅莫米松吸入粉霧劑II、III）三個品規全部列入新版醫保目錄。其中恩卓潤®是進入醫保的國內唯一治療哮喘的三聯制劑。 常用藥方面，百洋醫藥集團旗下青島百洋制藥有限公司生產的滲透泵控釋劑型鹽酸二甲雙胍緩釋片（Ⅲ）奈達®也談判成功，其獨特的劑型優勢可提升降糖藥物的可及性和可負擔性。 華昊中天也宣布旗下創新腫瘤藥物優替德隆注射液納入新版醫保目錄，支付范圍為限既往接受過至少一種化療方案的復發或轉移性乳腺癌患者。 云淡風輕1114： 遠大醫藥(00512)高領都跑了，你們還不跑？勿謂言之不預 云淡風輕1114： 遠大醫藥(00512)收購的項目進展不算快，必須要考慮這個因素 每日經濟新聞： 1月18日，國家醫保局就前期醫保談判情況召開新聞發布會。同日，根據遠大醫藥（HK00512，股價4.79港元，市值170.02億港元）方面提供給《每日經濟新聞》的資料，公司旗下的北京遠大九和藥業有限公司的兩款與瑞士諾華合作的哮喘領域創新治療藥物——恩卓潤（茚達格莫吸入粉霧劑II）、恩明潤（茚達特羅莫米松吸入粉霧劑II、III）三個品規全部列入新版《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2022年版）》乙類范圍。其中恩卓潤是進入醫保的國內唯一治療哮喘的三聯制劑。 每日經濟新聞 云淡風輕1114： 遠大醫藥(00512)想賣的快賣，想買的快買。港股通明天就關